Эксагамглоген аутотемцел — первая генная CRISPR/Cas9-терапия для лечения серповидноклеточной анемии. Одобрена для применения: США (2023)[1]. Разработана компанией Vertex Pharmaceuticals.
| Эксагамглоген аутотемцел | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| DrugBank | DB15572 |
| Состав | |
| Классификация | |
| АТХ | B06AX05 |
| Другие названия | |
| CTX001, exa-cel, Casgevy | |
Механизм действия
правитьГенная CRISPR/Cas9-терапия.
Показания
править- Серповидноклеточная анемия[2]
Примечания
править- ↑ FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease (англ.). FDA. Дата обращения: 10 декабря 2023. Архивировано 8 декабря 2023 года.
- ↑ CASGEVY- exagamglogene autotemcel injection, suspension (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
Это заготовка статьи по фармакологии. Помогите Википедии, дополнив её. |