고셔병은 유전적 돌연변이로 인해 특정 효소가 결핍되는 질환으로, 혈액, 장기, 골격 등 전신에 증상이 나타납니다. 형태에 따라 1~3형으로 나뉘는데, 1형은 뼈나 간, 비장 등에서 골절과 출혈, 빈혈, 종양 등이 생깁니다. 2형과 3형은 경련이나 신경학적 퇴행 등이 급성적으로 나타났다가 만성화된 뒤 1형의 신체 증상으로 이어지는 형태입니다.
이번에 임상을 승인받은 후보물질은 고셔병 환자의 몸에 축적되는 '글루코실세라마이드'의 생성을 억제하는 치료제로, 특히 뇌내 생성을 더 크고 오래 억제해 치료법이 없는 3형 고셔병 환자들에게 도움이 될 것으로 관측됩니다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 것"이라고 밝혔습니다.
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